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黄如方:解读CFDA“罕见病药物可免临床上市”

编辑:若初 浏览次数:2620 发表日期:2017-05-12 【收藏】
来源:中国罕见病

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  国家药监总局(CFDA)于2017年5月11日发布《关于鼓励药品医疗器械创新加快新药医疗器械上市审评审批的相关政策》的征求意见稿,其中重点强调支持罕见病治疗药物和医疗器械研发,这是包括罕见病领域各类罕见病组织在内与各相关利益方多年来共同呼吁和努力的结果,随着国家深化医疗体制改革,以及罕见病患者对临床急需治疗方案的迫切需求,国家药监总局(CFDA)相继出台多个利好政策法规,这将势必增强中国在罕见病领域的整体发展,提高患者的药物可及性,充分保障患者的医疗权益。

  同时,我们也可以从这个《征求意见稿》中解读出多个政策导向:

  1. 国家卫计委医政医管局已于今年1月份发布罕见病名录(2017版)征求意见稿,我们相信正式版应该会在年内发布,这是继《上海市罕见病名录》、罕见病发展中心(CORD)的《中国罕见病参考名录》之后发布的最具权威、最高层面的官方目录,将为中国罕见病科研、药物注册审评及医保提供最直接的依据参考,将为各省市制定罕见病政策提供有效的指导方向;

  2. 鼓励建立各级罕见病患者注册登记制度,去年以协和医院牵头的中国国家罕见病注册登记平台获得科技部“精准医学研究”重点专项支持,其他一些省市如北京、上海、山东也都有相关部门主导罕见病患者注册登记这一工作,我们相信将会有越来越多的政府部门、科研机构以及社会医疗服务机构都会重视罕见病患者数据,将会在我国的罕见病基础研究、临床诊治、药物研发、医疗保障及国际合作等多个方面发挥重要作用;

  3. 明确罕见病治疗药物和医疗器械申请人可提出减免临床试验申请,特别是已在国外批准上市的药物和器械,将会很大程度获得快速审评审批,一方面医药企业降低了注册上市的成本,另一方面为患者获得及时治疗缩短时间,提高患者及家庭的生活质量,甚至挽留更多生命。目前全球仍有近80%的已上市孤儿药并未在中国上市,我们相信对于那些已上市多年、临床急需、并无人种差异、治疗效果显著及费用合理的罕见病药物,一定能获得CFDA的免临床和快速审批支持。在执行层面,可能需要审评中心(CDE)设立专员、注册申请流程以及可能的专家评审小组,来落实和执行好。

  征求意见稿在总局官网(http://www.sfda.gov.cn/WS01/CL0087/172567.html)向社会公开征求意见,于2017年5月25日前通过电子邮件反馈至总局的药品化妆品注册管理司。电子邮件:yhzcszhc@cfda.gov.cn

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  原文如下:

  关于鼓励药品医疗器械创新加快新药医疗器械上市审评审批的相关政策

  (征求意见稿)

  一、加快临床急需药品医疗器械审评审批。对于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病的药品医疗器械以及其他解决临床需求具有重大意义的药品医疗器械,临床试验早期、中期指标显示疗效并可预测其临床价值的,可有条件批准上市。申请人要制定风险管控计划,按要求开展确证性临床试验并完成批件中规定的研究内容。鼓励创新药物和医疗器械的研发,对列入国家科技重大专项和国家重点研发计划支持的创新药物和医疗器械,给予优先审评审批。

  二、支持罕见病治疗药物和医疗器械研发。由卫生计生部门公布罕见病目录,建立罕见病患者注册登记制度。罕见病治疗药物和医疗器械申请人可提出减免临床试验申请,加快罕见病用药医疗器械审评审批。对于国外已批准上市的罕见病治疗药物和医疗器械,可有条件批准上市,上市后在规定时间内补做相关研究。

  三、严格注射剂审评审批。严格控制口服制剂改注射剂,凡口服制剂能够满足临床需求的,不批准注射制剂上市;严格控制肌肉注射制剂改静脉注射制剂,凡肌肉注射制剂能够满足临床需求的,不批准静脉注射制剂上市。大容量注射剂、小容量注射剂以及注射用无菌粉针之间互改剂型的申请,无明显临床优势的不予批准。

  四、调整药用原辅料及包装材料管理模式。制定药用原辅料和包装材料备案管理办法,建立药用原辅料和包装材料备案信息平台,相关企业按要求提交备案资料并对备案信息的真实性负责。药品审评机构对在信息平台备案的药用原辅料和包装材料,与药品注册申请一并审评审批。药品生产企业对所选择的药用原辅料和包装材料的质量负责。

  五、完善药品医疗器械审评制度。形成审评为主导、检查检验为支撑的技术审评体系。建立以临床医学专业人员为主,药学、药理毒理学、统计学等专业人员组成的药品审评团队负责新药审评;建立由临床医学、临床诊断、机械、电子、材料、生物医学工程等专业人员组成的医疗器械审评团队负责创新类医疗器械审评。建立项目管理人制度,负责申请人与审评员会议沟通组织工作,禁止审评人员私下与申请人沟通。建立项目审评过程中审评员与申请人会议沟通制度,Ⅰ期临床试验申报前、Ⅱ临床试验结束后Ⅲ期临床试验开始前和Ⅲ期临床试验结束后申报生产上市前三个重要节点,必须召开申请人与审评员会议进行充分讨论交流。审评期间,可以应申请人请求安排会议交流。建立专家咨询委员会制度,重大技术性争议问题由专家咨询委员会公开论证,听取申请人、审评员双方意见后提出意见,供决策参考。审评机构的审评结论全部向社会公开(涉及企业生产工艺及参数的商业秘密除外),接受社会监督。统一二类医疗器械审评技术标准,创造条件逐步实现国家统一审评。

  六、支持新药临床应用。鼓励医疗机构优先采购和使用疗效明确、价格合理的新药。研究完善医疗保险药品目录动态调整机制,探索建立医疗保险药品支付标准谈判制度,支持创新药按规定纳入基本医疗保险支付范围。各地可根据疾病防治需要,组织以省(自治区、直辖市)为单位的集中采购。

  七、支持中药传承和创新。贯彻落实《中华人民共和国中医药法》的有关规定,妥善处理保持中药疗效优势与现代药品开发要求的关系,妥善处理传统用药模式与现代用药需求的关系,建立完善符合中药特点的注册管理制度和技术评价体系。创新类中药,按照“新疗效”标准审评审批;改良型中药新药,应能体现临床应用优势;经典名方类中药,按照简化标准审评审批;天然药物,按照现代医学标准审评审批。开展中药上市价值评估及资源评估,引导以临床价值为导向的中药新药研发,促进中药资源可持续利用。加强中药质量控制,提高中药临床研究能力。鼓励运用现代科学技术研究开发传统中成药,支持以中药传统剂型为基础研制中药新药,促进中药产业健康发展。

  八、建立基于专利强制许可的优先审评审批制度。根据《中华人民共和国专利法》相关规定,为维护公共健康、在公共安全受到重大威胁情况下,申请人可向知识产权部门提出强制许可申请,知识产权部门决定实施药品专利强制许可的,药品审评机构对获得强制许可的注册申请优先审评审批。公共安全受到重大威胁的情形和启动强制许可的程序,由卫生计生部门具体规定。

  


  转自微信公众号:中国罕见病

  重症肌无力在中国罕见病参考名录列表中

  146、 重症肌无力 Myasthenia gravis (MG)

  中国罕见病参考名录列表

  中文名称 英文名称

  1 苯丙酮尿症 Phenylketonuria (PKU)

  2 肝豆状核变性 Wilson disease (WD)

  3 杜氏肌营养不良症 Duchenne muscular dystrophy (DMD)

  4 糖原累积病 Glycogen storage disease (GSD)

  5 粘多糖贮积症 Mucopolysaccharidosis (MPS)

  6 范可尼贫血 Fanconi anemia (FA)

  7 血友病 Hemophilia

  8 戈谢病 Gaucher disease (GD)

  9 先天性肾上腺皮质增生症 Congenital adrenal hyperplasia (CAH)

  10 原发性肉碱缺乏症 Primary carnitine deficiency (PCD)

  11 甲基丙二酸血症 Methylmalonic academia (MA)

  12 大疱性表皮松解症 Epidermolysisbullosa (EB)

  13 遗传性进行性肾炎

  (Alport综合征) Alport syndrome

  14 马凡综合征 Marfan syndrome

  15 亨廷顿舞蹈症 Huntington?disease (HD)

  16 脊髓性肌萎缩症 Spinal muscular atrophy (SMA)

  17 半乳糖血症 Galactosemia

  18 脊髓小脑性共济失调 Spinocerebellar ataxia (SCA)

  19 先天性高胰岛素性低血糖血症 Familial hyperinsulinemic hypoglycemia (HHF)

  20 成骨不全症(脆骨病) Osteogenesisimperfecta (OI)

  21 常染色体隐性多囊肾病 Autosomal recessive polycystic kidney disease (ARPKD)

  22 软骨发育不全 Achondroplasia

  23 脊髓延髓肌肉萎缩症

  (肯尼迪氏症) Spinal and bulbar muscular atrophy (Kennedy disease)

  24 枫糖尿症 Maple syrup urine disease (MSUD)

  25 尿素循环障碍 Urea cycle disorder

  26 湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合征 Wiskott-Aldrich syndrome (WAS)

  27 白化病 Albinism

  28 结节性硬化症 Tuberous sclerosis complex (TSC)

  29 法布雷病 Fabry disease

  30 雷特综合征 Rett syndrome

  31 普拉德-威利综合征

  (小胖威利综合征) Prader-Willi syndrome (PWS)

  32 威廉姆斯综合征 Williams syndrome (WS)

  33 小儿X连锁无丙种球蛋白血症 X-linked agammaglobulinemia (XLA)

  34 神经纤维瘤 Neurofibromatosis (NF)

  35 异戊酸血症 Isovalericacidemia (IVA)

  36 β-酮硫解酶缺乏症 Beta-ketothiolase deficiency

  37 阵发性睡眠性血红蛋白尿症 Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH)

  38 肢带型肌营养不良 Limb-girdle muscular dystrophy (LGMD)

  39 尼曼-匹克氏病 Niemann-Pick disease (NPD)

  40 戊二酸血症 Glutaric academia (GA)

  41 重症联合免疫缺陷 Severe combined immunodeficiency (SCID)

  42 酪氨酸血症 Tyrosinemia

  43 多发性硬化 Multiple Sclerosis (MS)

  44 脂肪酸氧化作用缺陷 Fatty acid oxidation defect

  45 家族性痉挛性截瘫 Hereditary spastic paraplegia (HSP)

  46 X连锁肾上腺脑白质营养不良 X-linked adrenoleukodystrophy (XLD)

  47 努南综合征 Noonan syndrome (NS)

  48 瓜氨酸血症 Citrullinemia

  49 中链酰基辅酶A脱氢酶缺乏症 Medium chain acyl-CoA dehydrogenase deficiency (MCADD)

  50 特发性肺动脉高压 Primary Pulmonary Hypertension (PPH)

  51 肌萎缩侧索硬化症 Amyotrophic lateral sclerosis (ALS)

  52 视网膜色素变性症 Retinitis pigmentosa (RP)

  53 佩梅病 Pelizaeus-Merzbacher disease (PMD)

  54 腓骨肌萎缩症 Charcot-Marie-Tooth disease (CMT)

  55 白塞病 Beh?et disease

  56 克罗恩病 Crohn's disease

  57 热纳综合征 Asphyxiating Thoracic Dystrophy (Jeune syndrome)

  58 淋巴管肌瘤病 Lymphangioleiomyomatosis (LAM)

  59 肢端肥大症 Acromegaly

  60 早发性帕金森病 Early-onset Parkinson disease

  61 多发性骨髓瘤 Multiple myeloma

  62 掌跖角化症 Palmoplantarkeratoderma

  63 生物素酶缺乏症 Biotinidase deficiency

  64 原发性慢性肉芽肿病 Chronic primary granulomatous disease

  65 先天性角化不良 Dyskeratosiscongenita

  66 丙酸血症 Propionic academia

  67 四氢生物蝶呤缺乏症 Tetrahydrobiopterin deficiency

  68 X-连锁高IgM综合症 X-linked hyper IgM syndrome

  69 低碱性磷酸酯酶血症 Hypophosphatasia

  70 脆性X染色体综合征 Fragile X syndrome (FX)

  71 Leber遗传性视神经病变 Leber hereditary optic neuropathy (LHON)

  72 地中海贫血 Thalassemia

  73 卡尔曼综合征 Kallmann syndrome

  74 天使综合征 Angelman syndrome (AS)

  75 视网膜母细胞瘤 Retinoblastoma

  76 线粒体脑肌病伴高乳酸血症和脑卒中样发作 (MELAS综合征) Mitochondrial encephalopathy, lactic acidosis, and stroke-like episodes (MELAS)

  77 先天性红细胞生成障碍性贫血 Congenital dyserythropoietic anemia (CDA)

  78 生长激素缺乏症 Growth hormone deficiency

  79 婴儿严重肌阵挛性癫痫

  (Dravet综合征) Dravet syndrome

  80 永久性新生兒糖尿病 Permanent Neonatal Diabetes Mellitus

  81 体质性肝功能不良性黄疸 (Gilbert综合征) Gilbert's syndrome (GS)

  82 季肋发育不全 Hypochondroplasia

  83 非典型溶血性尿毒症综合征 Atypical hemolytic-uremic syndrome (aHUS)

  84 朗格汉斯细胞组织细胞增生症 Pulmonary Langerhans cell histiocytosis (PLCH)

  85 烟雾病 Moyamoya disease

  86 家族性低血钾症 Familial Hypokalemia

  87 林岛综合征(VHL综合征) Von Hippel–Lindau disease (VHL syndrome)

  88 硬皮病 Scleroderma

  89 红细胞增多症 Erythocytosis

  90 先天性肌无力综合征 Congenital Myasthenic Syndromes (CMS)

  91 视神经脊髓炎 Neuromyelitisoptica (NMO)

  92 遗传性血管性水肿 Hereditary angioedema (HAE)

  93 全羧化酶合成酶缺乏症 Holocarboxylasesynthetase deficiency

  94 低磷性佝偻病 Hypophosphatemic rickets

  95 侏儒综合征 Laron syndrome

  96 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 Lysosomal acid lipase deficiency

  97 重症先天性粒细胞缺乏症 Severe congenital neutropenia

  98 卟啉病 Porphyria

  99 Aicardi-Goutières综合症 Aicardi-Goutières syndrome (AGS)

  100 动脉肝脏发育不良综合征 Alagille syndrome

  101 轴前肢端骨发育不全 Nageracrofacialdysostosis (Preaxialacrodysostosis)

  102 多发性骨骺发育不良 Multiple epiphyseal dysplasia

  103 进行性骨化性肌炎 Myositis ossificansprogressiva (MOP)

  104 色素失禁症 Incontinentiapigmenti

  105 遗传性果糖不耐受症 Hereditary fructose intolerance

  106 无脑回畸形 Lissencephaly

  107 竹节状毛发综合征

  (Netherton综合征) Netherton syndrome

  108 遗传性出血性毛细血管扩张症 Heriditary hemorrhagic telangiectasia (HHT)

  109 Rubinstein-Taybi综合征 Rubinstein-Taybi syndrome

  110 隐眼-并指(趾)综合征 Cryptophthalmos-syndactylysyndrom

  111 指甲髌骨综合症 (Turner-Kieser综合征) Nail-patella syndrome (Turner-Kieser syndrome)

  112 谷固醇血症 Sitosterolemia

  113 自身免疫性肠病第I型 Immune dysregulation-polyendocrinopathy-enteropathy-X-linked syndrome (IPEX)

  114 高前列腺素E综合征

  (巴特综合征) Hyperprostaglandin E syndrome (Bartter syndrome)

  115 先天性Cajal氏间质细胞增生合并肠道神经元发育异常 Congenital Interstitial Cell of Cajal Hyperplasia with Neuronal

  116 先天性胆酸合成障碍 Inborn errors of bile acid synthesis

  117 弗里曼-谢尔登氏综合征 Freeman-Sheldon syndrome (FSS)

  118 躯干发育异常 Campomelic dysplasia(CD)

  119 Lennox-Gastaut综合征 Lennox-Gastaut syndrome (LGS)

  120 神经病-共济失调-色素性视网膜炎综合征 Neuropathy - ataxia, and retinitis pigmentosa (NARP syndrome)

  121 肌强直性营养不良 Myotonic dystrophy (MD)

  122 面肩胛肱型肌营养不良症 Facioscapulohumeral muscular dystrophy

  123 共济失调-毛细血管扩张症 Ataxia-telangiectasia (AT)

  124 低血钾型周期性麻痹 Hypokalemic periodic paralysis

  125 线粒体肌病 Nemaline myopathy

  126 再生障碍性贫血 Aregenerative anemia

  127 高苯丙氨酸血症 Hyperphenylalaninemia

  128 特纳综合征 Turner syndrome

  129 X联锁鱼鳞病 Recessive X-linked ichthyosis

  130 镰刀型细胞贫血病 Sickle cell disease

  131 骨髓增生异常综合征 Myelodysplastic syndromes (MDS)

  132 歌舞伎面谱综合征 Kabuki syndrome

  133 假性软骨发育不全 Pseudoachondroplasia

  134 进行性家族性肝内胆汁淤积症 Progressive familial intrahepatic cholestasis

  135 新生儿呼吸窘迫综合征 Neonatal respiratory distress syndrome

  136 囊性纤维化 Cystic fibrosis (CF)

  137 遗传性多发脑梗死性痴呆 Hereditary multi-infarct dementia (Cerebral autosomal dominant arteriopathy with subcortical infarcts and leukoencephalopathy, CADASIL)

  138 Gitelman综合征 Gitelman syndrome

  139 Joubert综合征 Joubert syndrome

  140 McCune-Albright综合征 McCune-Albright syndrome (MAS)

  141 家族性高胆固醇血症 Familial hyperchylomicronemia (FH)

  142 黑斑息肉综合征 Peutz-Jeghers syndrome (PJS) 143 黑斑息肉综合征 Peutz一Jeghers syndrome (PJS)

  143 庞贝氏症 Pompe disease

  144 腹膜假黏液瘤 Pseudomyxoma ?peritone (PMP)

  145 克氏综合症 Klinefelter syndrome

  146 重症肌无力 Myasthenia gravis (MG)

  147 猫叫综合征(5P-综合征) cri-du-chat syndrome (5p- syndrome)


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