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研究报告重症肌无力患者可受益于"LEMS治疗方法"

编辑:若初 浏览次数:476 发表日期:2018-04-25 【收藏】
来源:中国罕见病

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最近一项研究表明,一种欧洲监管机构批准用于Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)的治疗方法可以帮助控制重症肌无力(MG)症状。


对于药物Firdapse的研究结果发表于《临床神经科学杂志》Journal of Clinical Neuroscience。文章标题为: “3,4-二氨基吡啶用于治疗伴有Lambert-Eaton肌无力综合征电生理表现的重症肌无力”(3,4-Diaminopyridine for the treatment of myasthenia gravis with electrophysiological patterns of Lambert-Eaton myasthenic syndrome


MG与LEMS都是自身免疫疾病,有一个共同的病因——神经细胞和肌肉之间异常的相互作用。这是由于阻断信号通路的抗体过度产生和积聚造成的。


医生通常能够区分这两种疾病。其中一个原因是,在许多病例中,它们有不同的表现。此外,它们对刺激和胆碱酯酶抑制剂——一种治疗肌肉疾病的标准疗法——的反应也不尽相同。


但有些患者同时具有这两种疾病的特点,为诊断和治疗提出了挑战。


Firdapse(3,4-二氨基吡啶,34DAP)是一种在欧洲获批治疗LEMS的药物。

在获得欧洲批准后,研发Firdapse的Catalyst制药公司(Catalyst Pharmaceuticals)现正向美国申请批准该药用于治疗LEMS。


韩国研究人员决定研究Firdapse能否帮助8名同时拥有一些LEMS特点的MG患者。所有参与者之前从免疫抑制剂、血浆置换、胸腺切除、美定隆(Mestinon,吡斯的明)等标准治疗方案中获得的改善都有限。


研究的第一步是使得患者停止摄入美定隆。在注射新斯的明(Prostigmin)后,患者每天服用四次Firdapse,持续两天。之后患者接受美定隆与Firdapse联合用药,持续两天,并调整至患者能够耐受该组合的剂量。


在每次治疗之间,研究人员都进行了一些检测来测试患者的反应。


一种方法是追踪疾病严重程度的重症肌无力定量评分。与试验开始时相比,新斯的明将患者评分减少3.7分,Firdapse减少3.9分。对组合疗法的反应最好——减少了6.1分。


另一个发现是,接受Firdapse或组合疗法的患者对刺激的反应要好于接受新斯的明的患者。


8名患者中的7名在最初研究结束后坚持联合用药。后续治疗持续三年,患者也在不断调整用药的剂量。


将Firdapse加入治疗方案后,5名患者在日常生活工作中表现更好。2名患者几乎没有改善,并停止了治疗。2名有改善的患者在使用Firdapse一年后也停了药。

总的来说,研究结果表明,美定隆与Firdapse联合用药可以产生最好的疗效。另外,研究人员表示长期治疗“没有明显的副作用”。这意味着Firdapse可以作为一种安全而有效的MG治疗药物。


研究人员补充说,应该进行更大规模的研究,以确认Firdapse能够为MG患者提供帮助。


原文链接:

https://myastheniagravisnews.com/2018/04/10/myasthenia-gravis-patients-benefit-from-lems-treatment-firdapse/

翻译:徐冬格

校审:徐晶/曹文东


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